グローバルR&D
研究開発（R&D）における卓越性の基準
私たちは、病態生理学的プロセスと疾患の特徴に関する知識を活用しながら、新しい治療薬の可能性や他の分野の研究開発を開拓しています。世界中の患者さんのために可能性を追求し、違いをもたらす努力を続ける中で、さらに多くのことを成し遂げることができると考えています。
患者さんの人生を変革する可能性が、バイオジェンR&Dの原動力となっています。私たちは、未だニーズが満たされていない疾患領域に取り組んでいます。新たな発見の可能性を信じて、たゆまぬ努力を重ねています。最先端のグローバル・バイオテクノロジー企業として革新的な治療法を追求し、歴史の転換点になりうる一生に一度の瞬間に向けて取り組んでいます。
疾患領域とモダリティー
科学における深い専門知識を有し、リスクを伴うことにも勇気を持って取り組むことで、弊社は患者さんの人生を変革する医薬品の研究開発を牽引しています。
疾患領域
多発性硬化症
私たちには、MS治療薬として承認された医薬品の多様なポートフォリオがあります。この疾患と治療法についての理解を深めるために、さまざまなアプローチをとっています。
アルツハイマー病と認知症
弊社の治験薬の多様なポートフォリオには、初期段階のアルツハイマー病を対象とするいくつかの候補薬が含まれます。私たちは、分子生物学および細胞生物学における進歩を活用して、それらを人類遺伝学の発見と結びつけたいと考えています。
神経精神医学
神経精神学は、私たちの主要な治療領域における他神経疾患と関係する領域であり、患者さんの重要なニーズが未だ満たされていない領域のひとつです。
特化した免疫学
私たちの神経免疫学の専門知識を活用することで、免疫学における新たなブレークスルーとなる可能性に期待しています。
パーキンソン病および運動障害
私たちは、現在パーキンソン病およびその他の運動障害に関して、コア疾患の遺伝学および病理学を標的とする前臨床および臨床ポートフォリオを有しています。
脳神経血管
私たちは、末梢免疫細胞浸潤、脳浮腫、グリア細胞活性化、および細胞死経路を標的とする化合物の革新的なポートフォリオを有しており、それらは急性脳損傷の臨床の治療パラダイムを大きく変える可能性を秘めています。
遺伝性障害および神経発達障害
私たちは、遺伝性障害および神経発達障害の患者さんに有意義なベネフィットをもたらす治療法の開発を目指しています。人類遺伝学と次世代遺伝子シーケンシングを活用し、てんかん、発育遅延、知的能力障害を引き起こす疾患に取り組んでいます。
モダリティー
低分子化合物、タンパク質医薬品、アンチセンスオリゴヌクレオチド、および遺伝子治療など、複数の薬剤モダリティーの能力を備えたバイオジェンは、各標的に最適なモダリティーを追求しています。
低分子化合物
低分子治療薬は、錠剤として経口摂取されることが多く、細胞や組織に容易に分布するため、他のモダリティーと差別化できます。医薬品開発に携わる化学者は、期待する物理特性と生物学的標的が得られるようにリード化合物の効力を最適化することを目指し、治療薬としての可能性を最大化していきます。
タンパク質医薬品
生物学的製剤とも呼ばれる治療用タンパク質は、多くの場合、低分子薬の1,000倍ものサイズになります。この種の薬剤は、製造や特性評価がはるかに複雑にはなりますが、生物学的製剤を使用することで、他の技術では不可能な方法で重篤な疾患を攻撃することができます。
アンチセンスオリゴヌクレオチド
アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、RNAに結合し、標的遺伝子の発現を阻害するようデザインされた、8～50ヌクレオチドからなる合成一本鎖核酸です。ASOは、いくつかの異なる機序を利用してRNAを変化させ、目的のタンパク質発現を回復させたり、毒性タンパク質を減らしたり変化させます。
遺伝子治療
遺伝子治療は、遺伝病の根本原因を標的とします。最近では人類遺伝学の理解が進み、その知見を活用した遺伝子治療により、以前は難治であった病気でも治療の可能性が拡大しました。