バイオジェン・ジャパンが筋萎縮性側索硬化症（ALS）の
疾患啓発ウェブサイトの情報を拡充

• 遺伝子検査が受けられる病院検索（HelCサイトに遷移します）

同ウェブサイトでは、疾患知識情報として下記情報を掲載しています。

• ALSについて
• ALSの診断を受ける方へ（遺伝子検査について）
• 患者さん・ご家族のお話（NEW）
• 病院検索（NEW）

今後、当事者やご家族の方々をサポートする社会的支援情報や、動画、イベント等を順次追加していく予定です。

バイオジェン・ジャパンのクアルソディ^®（一般名：トフェルセン）は、SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制の適応症で、2024年12月27日に厚生労働省より承認されました。薬価収載を待って発売の予定です。

筋萎縮性側索硬化症とSOD1-ALSについて
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、随意筋の運動をコントロールする脳と脊髄における運動ニューロンの喪失をもたらす希少かつ進行性で死に至る神経変性疾患です。ALSは患者さんに筋力の低下と委縮をもたらし、徐々に運動、発話、摂食の能力を喪失させ、最終的には呼吸することもできなくなり、自立を奪います。ALS患者さんの平均余命は症状の発現後3年から5年です³。

複数の遺伝子がALSの発症に関わっています。遺伝子検査により、ALSの家族歴がなくとも遺伝子変異に関係するタイプのALSであるかどうかを判断することができます。SOD1遺伝子変異は、全世界のALSの推計罹患者数16万8000人の約2％に関わっています（SOD1-ALS）¹。ALS患者のうち15％以上の方々が遺伝子変異によるものと考えられていますが4、その中にはALSの家族歴が知られていない場合があります¹。日本ではSOD1遺伝子変異が最も多く、約30％を占めます⁵。

SOD1-ALSの患者さんは、身体にSOD1 遺伝子変異によるSOD1タンパク質の有害な誤った折り畳みを生じます。この有害なタンパク質が運動ニューロンの変性を発現させ、進行性の筋力の低下、機能の喪失、そして最終的には死亡を招きます⁴。

クアルソディ^® (トフェルセン)について
クアルソディ^®はアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）で、SOD1タンパク質の生成を抑制するためにSOD1 mRNAに結合するように設計されています。
バイオジェンは開発提携およびライセンス契約によりクアルソディをアイオニス・ファーマシューティカルズ社から導入しました。クアルソディはアイオニス社により創薬されました。

バイオジェンについて
1978年に設立されたバイオジェンは、多発性硬化症の広範なポートフォリオを有し、脊髄性筋萎縮症の最初の治療薬を製品化し、アルツハイマー病の病理に作用する二つの治療薬を共同開発するなど、数多くの革新的なイノベーションを生み出したグローバル・バイオテクノロジー企業です。バイオジェンは神経、神経精神、特定の免疫、希少疾患といった領域において画期的な治療となりうるパイプラインを進展させ、サイエンスを通じて人々に貢献するという理念を厳格に追求し、人々がより健康的に、持続可能で平等に生きていける世界となるよう取り組んでいます。バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体X, LinkedIn, Facebook, YouTubeをご覧ください。

バイオジェン・ジャパンは、米国バイオジェンの日本法人です。世界で有数の歴史のある独立系バイオテクノロジー企業の日本法人として、日本では2000年より事業を展開しています。「神経科学の不可能を、可能に。」をビジョンに掲げ、日本の患者さんにも革新的な医薬品やより良い治療環境を提供すべく活動を展開しています。
バイオジェン・ジャパンに関する情報については、https://www.biogen.co.jp/ 、およびSNS媒体Facebook, X, Instagram, YouTube, LinkedIn, LINEをご覧ください。