バイオジェン・ジャパン株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長・傳幸諭（でん たかつぐ））は、「クアルソディ®髄注100mg」（一般名：トフェルセン）について、「SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制」の適応症で、本日製造販売承認を取得しましたことをお知らせします。クアルソディは運動ニューロン疾患（MND）としても知られるALSに対し、遺伝的原因を標的とする治療薬として日本で初めて承認された医薬品です。
バイオジェン・ジャパンの社長である傳幸諭は次のように述べています。「本日、私たちは治療法がなかった日本のSOD1-ALSの患者さん及びご家族に治療薬をお届けできることをうれしく思っています。臨床試験で示された有効性と安全性のプロファイルに基づき、クアルソディが、重篤な疾患を抱える患者さんに有意義な影響を及ぼすことができると信じています。ALSに苦しむ人々の生活と人生を変えるという当社のミッションの一環として、私たちはクアルソディの恩恵を享受すべき人々が確実に、かつ速やかにこの治療薬にアクセスできるよう、遺伝子検査の浸透も含めて、治療体制を整えるべく努力してまいります」。
一般社団法人 日本ALS協会会長の恩田聖敬氏は次のように述べています。「この度、待ち望んだトフェルセンの承認の日を迎えることができました。このSOD1遺伝子変異のALSに対する治療薬が、あらゆるALS解明の突破口となることを期待します。バイオジェン・ジャパン社はもとより、ご尽力いただいた厚生労働省、PMDA、国会議員、メディアなど全ての関係者の皆様に感謝申し上げます」。
クアルソディは、SOD1-ALS患者さんを対象とした無作為化プラセボ対照第III相試験（VALOR試験）及び非盲検長期継続投与試験の結果に基づき承認されました。VALOR試験の主要評価項目は、疾患進行が急速な被験者群における投与 28 週時点のALSFRS-R合計スコアのベースラインからの変化量でした。本剤投与群でプラセボ投与群と比較してALSFRS-Rの低下は小さい傾向にありましたが、統計学的に有意な差は示しませんでした。しかしながら、非盲検長期継続投与試験との併合解析において、いずれの評価時点及び解析対象集団においても本剤群では対照群と比較して、ALSFRS-R 合計スコアのベースラインからの変化量が小さい傾向にありました。加えて、死亡または永久人工呼吸器装着の発現割合が本剤群で低い傾向が示されました。これら結果に基づき、極めて希少な進行性疾患であり、治療選択肢が非常に限られているSOD1-ALSに対して、本剤の有効性が期待できると判断されました。
