バイオジェン、Alcyone Therapeutics社とのライセンスおよび提携契約締結を発表
患者さんの治療経験の向上と神経疾患に対する アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）治療薬へのアクセス向上を目指す新規デバイスの開発・評価で

• Alcyone社のThecaFlex DRx^TM システムは、髄腔内投与向けに開発中の埋め込み型医療デバイス

米マサチューセッツ州ケンブリッジ、および同州ローウェル、2023年1月4日 – バイオジェン（NASDAQ略称BIIB）とAlcyone Therapeutics社（以下Alcyone社）は、 アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）治療薬を髄腔内へ投与するための埋め込み型医療デバイスである、Alcyone社のThecaFlex DRx ^TM システムを開発するためのライセンスおよび提携契約を締結しました。バイオジェンは本契約により、脊髄性筋萎縮症（SMA）や筋萎縮性側索硬化症（ALS）等の神経疾患に苦しむ幅広い患者さんの治療経験とアクセシビリティを改善するために、ThecaFlex DRx^TM システムの実用化を目指します。

ThecaFlex DRx^TM システムはASO治療薬の脳脊髄液への継続的な皮下投与を可能にする初の埋め込み型デバイスとなる可能性を有します。ThecaFlex DRx™ システムは欧州で安全性能基準を満たした製品に付与されるCEマークを取得しています。さらに同システムは米国食品医薬品局（FDA）からブレイクスルー医療機器の認定も取得しており、FDAによる承認審査の申請に先立ち、さらなる臨床試験が必要となります。

バイオジェンで研究開発の責任者を務めるPriya Singhalは次のように述べています。「私たちは神経筋疾患に関わる方々の声に継続的に耳を傾け、治療や患者さんのケアに関わる彼らの進化し続けるニーズを満たすべく、私たちの仕事を可能な限り順応させています。バイオジェンは、Alcyone社と協力して本装置の可能性を追求することを楽しみにしています。この装置は、SMAやその他の神経疾患の患者さんや医師が正しい治療方針を決定する上で、より大きな柔軟性をもたらすと信じています」。

Alcyone社の最高経営責任者であるPJ Anandは次のように述べています。「私たちAlcyone社は、現在、腰椎穿刺を繰り返さねばならない治療を受けておられる慢性の神経疾患の患者さんに別の投与手段を提供するために、ThecaFlex DRx^TM システムを設計しました。今回の契約は、神経疾患の患者さんと介護者の方々のより良い治療経験に繋がると確信する、脳脊髄液への投与テクノロジーに関するAlcyone社の専門能力を裏付けるものです。この共通の目標にあたって、グローバルリーダーであるバイオジェンは理想的なパートナーであると私たちは考えます」。

本契約の条件により、バイオジェンはSMAおよびALSを対象とするThecaFlex DRx^TM システムの全世界での独占的ライセンス、および非公開の適応に関する全世界での相互独占的ライセンスに対して、Alcyone社に1000万ドルの前払金を支払います。さらに特定の開発および製品化のマイルストーン達成に応じて、最高4100万ドルのマイルストーン支払いをAlcyone社に行う可能性があります。また本契約はバイオジェンのパイプラインにおける、さらなるASO治療薬の開発の進展に応じて、提携を拡大する可能性もあります。

バイオジェンとAlcyone社はASO治療薬を対象とするThecaFlex DRx^TM システムの臨床開発で提携し、Alcyone社はその製造および製品化に単独で責任を持ちます。ThecaFlex DRx^TM システムはまずSMA治療薬スピンラザ®（ヌシネルセン）で評価を行い、それによりバイオジェンは同社のより広範なASO治療薬候補のパイプラインに対する今後の道筋を判断します。

ThecaFlex DRx™ システムについて
ThecaFlex DRx™ システム（以下ThecaFlex)は、Alcyone社のFalcon™ デリバリープラットフォームのテクノロジーの一環で、IT（髄腔内）ボーラス投与により治療薬を点滴で脳脊髄液（CSF）に届けるべく設計された埋め込み型のITカテーテル、カテーテル固定デバイス、および皮下ポートシステムから成ります。治療薬をCSFに投与するための現在の標準治療でのアプローチは、一般に脊椎穿刺と言われる腰椎穿刺（LP）です。ThecaFlexは、特に骨格的にLPが困難、あるいはLPを繰り返すために複数の麻酔や放射線を必要とする方々のための代替策として設計されました。

ThecaFlex DRx™ システムは、欧州で安全性能基準を満たした製品に付与されるCEマークを取得しており、米国食品医薬品局（FDA）からブレイクスルー医療機器の認定を取得しています。 ThecaFlexはFDAから承認されていません。詳しくは www.alcyonetx.com をご覧ください。

スピンラザ^®（ヌシネルセン）について
スピンラザは乳幼児、小児、成人の脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として承認されており、60ヶ国以上で承認を取得しています。SMA治療の基盤として、全世界で13,000人以上の方々がスピンラザによる治療を受けておられます。¹

スピンラザは体内で産生されるSMN（Survival Motor Neuron）の量を継続的に増やすことでSMAの根本原因を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。² スピンラザはSMAが発症する箇所に治療薬を届けるために運動ニューロンが存在する中枢神経系に直接投与されます。²

スピンラザは、最長8年間治療を受けた患者さんのデータに基づいて確立された安全性プロファイルに実臨床での比類ない経験をもとに、様々な年齢とタイプのSMAにおいて長期的な有効性を示してきました。³ ヌシネルセンの臨床開発プログラムは10本以上の臨床試験に及ぶもので、２本の無作為化比較試験（ENDEAR試験およびCHERISH試験）を含め、広範囲の患者群にまたがる460名の被験者を登録しています。進行中のオープンラベル延長試験であるSHINE試験およびNURTURE試験では、スピンラザの長期的な影響を評価しています。臨床試験で最も多くみられた有害事象は、呼吸器感染症、発熱、便秘、頭痛、嘔吐、背部痛でした。一部のASO投与後にみられる腎毒性および急性で重篤な血小板数の低下を含む凝固異常は、臨床検査によって測定することが可能です。

バイオジェンはスピンラザの開発、製造、製品化に関わる全世界でのライセンスをアイオニス・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ略称IONS）から取得しました。米国でのスピンラザに関する重要な安全性情報および詳細な処方情報はそれぞれのリンクをクリック、または各国の製品ウェブサイトをご参照ください。

Alcyone Therapeutics社について
Alcyone Therapeutics社（以下Alcyone社）は、複雑な神経疾患に対する次世代の精密な遺伝子治療を開拓しているバイオテクノロジー企業です。Alcyone社は革新的治療薬を患者さんにお届けするために、神経科学のイノベーション、精密な投薬プラットフォーム、製造能力を統合します。Alcyone社は、脳脊髄液（CSF）の動態に関する深い知識、コンピューターによるモデリング、バイオエンジニアリングを取り入れて同社が特許を所有する髄腔内精密投与および生体内分布プラットフォームであるFalcon^TM と、全米子ども病院アビゲイル・ウェクスナー・リサーチ・インスティチュート （AWRI） で開発された新規の遺伝子治療プラットフォームとのシナジーを活用しています。この包括的アプローチは、様々な神経疾患に特有の病態生理と骨格に対して、より最適な中枢神経系（CNS）への投薬と伝達を可能にします。Alcyone社の主要なプログラムには、X染色体連鎖性疾患に対するX染色体の再活性化を活用することによるレット症候群の治療薬候補、および呼吸困難を起こすI型脊髄性筋萎縮症（SMARD１）およびシャルコー・マリー・ツース病タイプ2S（CMT2S）を含む、IGHMBP2遺伝子変異疾患治療のための遺伝子置換療法の開発があります。より詳しい情報は www.alcyonetx.com をご覧ください。

バイオジェンについて
神経科学領域のパイオニアであるバイオジェンは、最先端の医学と科学を通じて、重篤な神経学的疾患、神経変性疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、その成果を世界中の患者さんに提供しています。1978年にチャールズ・ワイスマン、ハインツ・シェイラー、ケネス・マレー、ノーベル賞受賞者であるウォルター・ギルバートとフィリップ・シャープにより設立されたバイオジェンは、世界で歴史のあるバイオテクノロジー企業のひとつです。バイオジェンは多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の最初の治療薬を製品化し、アルツハイマー病の病理に作用する最初で唯一の治療薬を提供しています。また、生物製剤の高い技術力を活かしてバイオシミラーの製品化を行い、業界内で最も多様な神経科学領域のパイプラインに注力し、進展させており、アンメットニーズが高い疾患領域の患者さんの治療水準に変化をもたらしています。

バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTubeをご覧ください。