- 中枢神経および神経筋疾患の新たな遺伝子治療薬の開発促進をめざし、 改良された新規AAVカプシドを特定することを目的に提携
- Capsigen社のスクリーニング技術は、その設計により、バイオジェンの遺伝子治療薬候補のパイプライン全般に応用可能な、用量を最適化した、目標に合致するベクターの創製を可能に
- Capsigen社は、 前払い一時金として1500万ドルを受領するとともに、研究、開発および製品化に応じたマイルストーン支払いを受領する権利を獲得
米マサチューセッツ州ケンブリッジ、ワシントン州バンクーバー、2021年5月10日 – バイオジェン（NASDAQ略称 BIIB）とCapsigen Inc.（以下Capsigen社）は、様々な中枢神経および神経筋疾患の根本的な遺伝子要因に働きかける革新的遺伝子治療薬につながる可能性のある、新規のアデノ随伴ウィルス（AAV）カプシドを創製するための戦略的研究提携契約を締結しました。
本提携の一環として、疾患特有の形質導入プロファイルに合わせた新規のAAVカプシドを創製し特定するために、Capsigen社の独占的技術であるTRADE™プラットフォームと関連テクノロジーが活用されます。カプシドは、ウィルスの遺伝子本体を保護し、宿主細胞への送達を促進するタンパク質の外殻です。本提携では、必要とする患者さんに遺伝子治療薬をより迅速にお届けするために、Capsigen社のカプシド創製技術と、バイオジェンの創薬、開発、製造および製品化の能力を活用します。
バイオジェンの研究開発部門のトップであるアルフレッド・サンドロック Jr., M.D., Ph.Dは、次のように述べています。「私たちは今回の提携を通じて、遺伝子治療薬を標的組織に届ける上で重要な技術的課題の解決を目指します。技術イノベーションにおける私たちの優先課題の一つは、送達プロファイルを改良したAAVカプシドの創製です。私たちは、遺伝子治療への取り組みを加速させることを目標に、土台となる能力と先進的な製造技術を構築することで長期的な投資を行っています」。
Capsigen社の最高経営責任者であるジョン・バイアルは次のように述べています。「私たちCapsigen社は、遺伝子治療における次の技術革新は、疾患特有の形質導入プロファイルに合わせて創製されたAAVカプシドによってもたらされると考えています。バイオジェンは神経科学のリーダーであり、私たちは同社と協働して患者さんに新しい治療薬をお届けできる可能性に大いに期待しています。今回の提携は、次世代の遺伝子治療薬を開発するためにワールドクラスの企業と協働するという私たちの戦略に合致しています」。
本契約の条件により、Capsigen社は同社のベクター創製の手法を応用して、疾患特有の形質導入プロファイルに合わせて高度にカスタマイズされた新規のカプシドを開発します。バイオジェンは、複数の（実数は非開示）中枢神経および神経筋疾患のターゲットに対して、Capsigen社が所有するテクノロジーに対する独占的権利を有します。Capsigen社は前払い一時金として1500万ドルを受領する他、研究マイルストーンに対する最大4200万ドルを、さらに開発および製品化にともなう支払いとして、本提携のプログラムが一定の開発マイルストーンおよび売上高を達成した場合に、最大12億5000万ドルを受領する権利を有します。Capsigen社はまた、今後本提携から生まれたカプシドを導入した製品の正味売上高に応じたロイヤリティを受領することができます。
バイオジェンについて
神経科学領域のパイオニアであるバイオジェンは、最先端の医学と科学を通じて、重篤な神経学的疾患、神経変性疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、その成果を世界中の患者さんに提供しています。1978年にチャールズ・ワイスマン、ハインツ・シェイラー、ケネス・マレー、ノーベル賞受賞者であるウォルター・ギルバートとフィリップ・シャープにより設立されたバイオジェンは、世界で歴史のあるバイオテクノロジー企業であり、多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の最初の治療薬を製品化いたしました。また、多発性硬化症および神経免疫疾患、アルツハイマー病および認知症、神経筋障害、運動障害、眼疾患、神経精神疾患、免疫疾患、急性神経疾患および疼痛といった神経領域の研究においても最先端の活動を展開しています。
バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体Twitter , LinkedIn , Facebook , YouTube をご覧ください。
Capsigen社について
Capsigen社は、将来の遺伝子治療のニーズを満たすために次世代のAAVベクターを開発しています。当社の一貫したプラットフォームは、臨床的に最も適切な投与モデルと経路を用いて、カスタマイズされた多様性に富むライブラリーを採用しています。当社が独占的所有権を有する TRADE™ テクノロジーは、完全に機能を発揮し目標とする疾患特有の変換基準を満たすベクターのみを特定するために、バックグラウンドを排除し、新規の選択戦略を採用しています。その最終目標は、高速で生産性の高い方法で、最高レベルの臨床的有用性を発揮するために設計された、目的に適したベクターの創製です。