マサチューセッツ州ケンブリッジ／カリフォルニア州カールスバッド – 2017年12月19日 – バイオジェン （NASDAQ略号: BIIB）とIONIS（発音：アイオニス）社は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する新たなアンチセンス核酸医薬の候補品について、新たな提携契約に合意したことを発表しました。バイオジェンは本提携契約から生まれる治療法についてライセンス契約を行う権利を保有し、その後の開発ならびに商業化に責任を持ちます。
バイオジェンの最高経営責任者（CEO）のミシェル・ヴォナッソスは次のように話しています。「私たちはIONIS社の優秀な社員の皆さんとの共同開発を拡大することを大変うれしく思っています。これにより、SMA治療のポートフォリオを構築し、強化するという私たちの努力を補完できるものと信じています。SMA患者さんやご家族一人ひとりに対するコミットメントと同時に、私たちはこの重篤な神経筋疾患に対する治療選択肢を増やすことにも取り組んでいく所存です」。
IONISの最高経営責任者（CEO）のStanley T. Crooke, M.D., Ph.D.は次のように話しています。「バイオジェンは素晴らしい協力者であり、SMAに対する革新的な新たな治療法を実現するという共通の目標に向かって取り組んできました。私たちはSMAと向き合う患者さんやご家族のためにも、さらなる治療法を開発しなければならないのです。私たちのアンチセンス技術は、新たな治療法の提供とSMA領域での経験の拡大を目標として、バイオジェンと協働することを通じて、他に例を見ない地位を確立することができています」。
新たな提携契約により、IONISは2,500万ドルの一時金を受け取り、今後の製造販売承認に向けて、開発ならびに薬事上のマイルストーンを達成した際にバイオジェンから支払を受けることになります。商業化に際しては、バイオジェンはIONISに達成のマイルストーンならびに売上高に対する段階的なロイヤルティーを支払うことになります。
SMA 1-5について
SMAは、脊髄および下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患であり、重篤で進行性の筋萎縮や筋無力を引き起こします。最も重篤なタイプのSMAの患者さんは最終的に麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがあります。
SMN1（Survival of Motor Neuron 1）遺伝子の欠落または欠損により、SMAの患者さんは運動ニューロン維持に必要なSMNタンパク質を十分に産生することができません。SMAの重篤度はSMNタンパク質の量と相関関係があります。1型SMAの患者さんは最もきめ細やかな支持療法を必要としますが、SMNタンパク質がほとんど生成されないため、支えなしに座ることができず、呼吸器による補助なしに2年以上生存することができません。2型と3型の患者さんでは、より多くのSMNタンパク質が生成され重篤度も下がりますが、日々の生活と人生に困難を強いられます。
バイオジェンについて
神経科学領域のパイオニアであるバイオジェンは、最先端の医学と科学を通じて、重篤な神経学的疾患、神経変性疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者さんに提供しています。1978年にチャールズ・ワイスマン、ノーベル賞受賞者であるウォルター・ギルバートと フィリップ・シャープらにより設立されたバイオジェンは、世界で最も歴史のあるバイオテクノロジー企業の一つであり、多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の唯一の治療薬を製品化しました。また、アルツハイマー病、神経免疫疾患、運動性疾患、神経筋障害、痛み、眼科、神経精神医学といった神経領域の研究においても最先端の活動を展開しています。生物製剤の高い技術力を活かし、バイオジェンは高品質のバイオシミラーの製造と製品化にも注力しています。
当社に関する情報については、https://www.biogen.com およびSNS媒体Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTubeをご覧ください。
バイオジェンは、スピンラザを使用される患者さん・ご家族向けの情報提供サイト
（ https://www.pat.spinraza.jp/ ）、スピンラザ情報提供のために医療関係者向けに情報提供サイト（ https://www.spinraza.jp ）、さらには、患者さん・ご家族への疾患に関する情報提供サイトとして、TOGETHER IN SMA（脊髄性筋萎縮症[SMA]とともに）（ https://www.togetherinsma.jp ）も開設しています。
IONIS（アイオニス）社について
IONIS社はRNAを標的とした医薬品の研究開発のリーディングカンパニーであり、アンメットメディカルニーズの高い難病や希少疾患に特化した開発を進めています。自社が保有するアンチセンス技術を駆使し、IONIS社はファーストインクラスまたはベストインクラスの医薬品の豊富なパイプラインを創り、現在36以上の医薬品が開発中です。スピンラザ（一般名：ヌシネルセンナトリウム）は世界各国で脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として承認されました。バイオジェンがスピンラザの製品化を実施しました。すでに第III相試験を成功裏に終了した候補化合物には、アンチセンス薬で遺伝性TTRアミロイドーシス（hATTR）治療薬として開発中のinotersen、IONIS社が発見し、Akcea Pharmaceuticals社と共同開発したアンチセンス薬で家族性の乳糜血症 または家族性の脂肪異栄養症の治療薬として開発されているvolanesorsenがあります。Akcea社は、IONIS社の子会社で、重篤な脂質異常による心血管代謝疾患を治療する医薬品の開発ならびに製品化に特化したバイオ製薬企業です。承認されれば、volanesorsenは子会社であるAkcea社より発売される予定です。Volanesorsenの製造販売承認申請は米国、EU、カナダで提出済です。Inotersenは製造販売承認申請に向けて準備中です。IONIS社の医薬品ならびに技術は特許により保護されています。IONIS社に関する情報は以下をご覧ください。 www.ionispharma.com
- Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
- Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.
- Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
- Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
- Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain.2014;137(Pt 11):2879-2896.