米国マサチューセッツ州、ケンブリッジ、2022年3月30日： バイオジェン・インク（Nasdaq：BIIB、本社：米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、CEO：ミシェル・ヴォナッソス、以下、バイオジェン）は、臨床第IV相ENVISION検証試験の最終の試験実施計画書について、承認審査を求めて米国食品医薬品局（FDA）に提出しました。これは、既に発表しているとおり、2022年3月に最終の試験実施計画書を提出することを含め、本試験の早期完了を目指す当社のコミットメントに基づいています。バイオジェンは2022年5月に被験者スクリーニングを開始し、試験開始から約4年後に本試験の主要部分の完了を予定しています。
ENVISION試験は、早期アルツハイマー病（アルツハイマー病による軽度認知障害または軽度認知症）治療薬ADUHELM®（一般名：アデュカヌマブ）点滴静注100 mg/mLのFDAによる迅速承認の条件として課されている検証試験です。
本試験は前回発表から変更なく、プラセボ対照国際共同試験で、早期アルツハイマー病でアミロイドベータ病変が確認された約1,500人の早期アルツハイマー病の被験者の登録を目指します。
またバイオジェンは米国における被験者の少なくとも18%は、黒人/アフリカ系およびラテン系の方々から登録するという本試験の目標についても改めて確認しました。
バイオジェンの神経変性疾患開発部門のシニアバイスプレジデントであるSamantha Budd Haeberlein, Ph.D.は、「本試験を迅速に完了すること、そして早期アルツハイマー病と診断される米国人の多様性を反映するような被験者登録を行うことに対する私たちのコミットメントに揺るぎはありません。私たちはダイバーシティ・インクルージョンに関する目標達成に向け、これまで評価の対象とされていなかった方々やアルツハイマー病に関連するグループと手を携えて進んでまいります」と述べています。
これまでの試験で十分でない割合の登録にとどまっていた被験者の登録を増やすために、バイオジェンは様々な試みを活用するとともに、豊富な知見を有し、被験者の多様性確保に対する障壁の克服に取り組む複数のコミュニティ団体（例えばNational Minority Quality Forum等）と協働しています。これらの主要な戦略は以下の３つです。
- 多様なスタッフを有し、有色人種の多いコミュニティに位置し、多様な被験者が来院できる試験実施施設の選択
- 試験実施施設が、これまで評価の対象としていなかったコミュニティの特定、働きかけ、連携ができるように支援
- アルツハイマー病に関する啓発、教育、そして研究へのアクセス拡大に向けた、コミュニティや患者団体との連携
2022年1月の発表のとおり、本試験の主要評価項目は、ADUHELM®の投与開始から18カ月後のCDR-SB（Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes）です。また本試験には、最長48カ月間の治療データを収集するために長期継続投与も含まれる予定です。
副次評価項目として、アミロイドPET(ポジトロン放出断層撮影）およびタウPETの変化、ADAS-Cog 13（Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale）、ADCS-ADL-MCI（Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living Inventory - Mild Cognitive Impairment Version）、iADRS（integrated Alzheimer's Disease Rating Scale）、MMSE (Mini-Mental State Examination)、およびNPI-10（Neuropsychiatric Inventory）を用います。
ADUHELM® （一般名：アデュカヌマブ）点滴静注100 mg/mLについて
ADUHELM®の適応症は、アルツハイマー病（AD）の治療です。ADUHELM®による治療は、臨床試験において治療開始の対象としたADによる軽度認知障害または軽度認知症の患者さんにおいて開始される必要があります。これらの病期よりも早期または後期段階での治療開始に関する安全性と有効性に関するデータはありません。本適応症は、ADUHELM®の治療により観察されたアミロイドβ（Aβ）プラークの減少に基づき、迅速承認の下で承認されています。本迅速承認の要件として、追加の検証試験による臨床的有用性の確認が必要となります。
ADUHELM®は、Aβに対するモノクローナル抗体です。脳内のAβプラークの蓄積は、ADの明確な病態生理学的特徴です。ADUHELM®は、臨床的有用性、この場合は臨床状態の悪化抑制をもたらす可能性が合理的に高い代替バイオマーカーであるAβプラークの減少に対するADUHELM®の効果を示す臨床試験のデータに基づいてFDAより迅速承認されました。
ADUHELM®は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。アミロイド関連画像異常（ARIA）は、多くは症状を引き起こさない一般的な副作用ですが、重篤になる場合があります。ほとんどの場合症状はありませんが、頭痛、錯乱、めまい、視力の変化、吐き気などが現れる人もいます。医療関係者は、患者さんに対してADUHELM®による治療前と治療中に磁気共鳴画像法（MRI）スキャンを行い、ARIAの有無を確認します。ADUHELM®は重篤なアレルギー反応を引き起こすことがあります。ADUHELM®の最も一般的な副作用には、脳内または脳表面の微小出血を伴うまたは伴わない脳内の浮腫（ARIA）、頭痛と転倒があります。患者さんは、副作用に関する医学的アドバイスを受けるように医療関係者に相談する必要があります。
2017年から2022年3月13日までの間、バイオジェンとエーザイは共同でADUHELM®の開発、商業化、製造において協働してきました。2022年3月14日より、ADUHELM®の開発、商業化および製造に関してはバイオジェン単独で意思決定を行う権利を保有することになりました。2022年内において両社は、エーザイの当年の費用負担額の上限を設定した上で、グローバルな損益分配モデルを継続します。2023年1月1日よりエーザイはADUHELM®の売上に応じた段階的なロイヤルティの受領モデルに移行します。
バイオジェンについて
神経科学領域のパイオニアであるバイオジェンは、最先端の医学と科学を通じて、重篤な神経学的疾患、神経変性疾患の革新的な治療法の発見および開発を行い、その成果を世界中の患者さんに提供しています。1978年にチャールズ・ワイスマン、ハインツ・シェイラー、ケネス・マレー、ノーベル賞受賞者であるウォルター・ギルバートとフィリップ・シャープにより設立されたバイオジェンは、世界で歴史のあるバイオテクノロジー企業のひとつです。バイオジェンは多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の最初の治療薬を製品化し、アルツハイマー病の病理に作用する最初で唯一の治療薬を提供しています。また、生物製剤の高い技術力を活かしてバイオシミラーの製品化を行い、業界内で最も多様な神経科学領域のパイプラインに注力し、進展させており、アンメットニーズが高い疾患領域の患者さんの治療水準に変化をもたらしています。
2020年、バイオジェンは、気候、健康、公平さが深く相互に関連する課題に対して、20年間に2億5000万ドルを投資する大規模な取組みを開始しました。Healthy Climate, Healthy Lives ™は、ビジネス全体で化石燃料の使用をゼロにし、著名な研究機関とのコラボレーションを構築して科学研究を進展させ、人類の健康を改善し、発展途上のコミュニティをサポートすることを目的としています。
バイオジェンに関する情報については、https://www.biogen.com/ およびSNS媒体Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTubeをご覧ください。